Потрага лекара да разуме своју ретку болест натерала га је да тестира експериментални третман на себи, а можда је и успело. Лекар, др Давид Фајгенбаум, доцент на Медицинском факултету Перелман Универзитета у Пенсилванији, био је у ремисији откад се први пут користио као "испитни субјект" пре пет година.
Нова студија указује да лечење Фајгенбаума може помоћи другима код овог ретког запаљенског поремећаја познатог као Цастлеманова болест.
Ново истраживање показује да пацијенти с тешким облицима стања, који нису реаговали на претходне терапије, могу имати користи од третмана који циља специфичан сигнални пут унутар ћелија који се назива ПИ3К / Акт / мТОР пут.
Рад, објављен данас (13. августа) у часопису Цлиницал Инвестигатион, једна је од ретких прилика када је главни аутор извештаја (Фајгенбаум) такође пацијент у студији.
Лекарска потрага почела је 2010. године, када се Фајгенбаум, који је тада био атлетски 25-годишњак у медицинској школи, изненада разболео. У њему су се развили натечени лимфни чворови, болови у трбуху, умор и ерупција ситних црвених флека на телу. Стање Фајгенбаума убрзо се погоршало и постало опасно по живот.
Фајгенбауму је на крају дијагностикована Цастлеман-ова болест, која је заправо група запаљенских поремећаја који утичу на лимфне чворове. Око 5000 људи у Сједињеним Државама дијагностикује неки облик Цастлеманове болести сваке године. Пацијенти са Цастлеман-овом болешћу могу имати благи облик болести са једним погођеним лимфним чворовима, док други имају абнормалне лимфне чворове по свом телу и развију животно опасне симптоме, укључујући затајење органа.
Фајгенбаум има овај тежи облик, познат као идиопатска мултицентрична Цастлеман-ова болест (иМЦД), која се дијагностикује само око 1.500 до 1.800 Американаца сваке године, наводи се у извештају. Тешки облик болести је сличан неколико аутоимуних стања, али попут рака, он такође узрокује прекомерни раст ћелија, у овом случају у лимфним чворовима. Око 35% људи са иМЦД умре у року од пет година од дијагнозе. Иако постоји одобрено лечење за Цастлеманову болест, лек који се зове силтукимаб, не одговарају сви пацијенти на терапију.
Фајгенбаум је спадао у ову групу. Ниједна постојећа терапија му није помогла, а симптоми су му се стално враћали - током 3,5 године након дијагнозе, био је хоспитализован осам пута, наводи се у извештају. Али проучавајући властите узорке крви, Фајгенбаум је препознао могући траг за своју болест. Непосредно пред избијање експлозије опазио је шпиц броја имуних ћелија које се називају активиране Т ћелије, као и пораст нивоа протеина званог ВЕГФ-А. Оба ова фактора су регулисана ПИ3К / Акт / мТОР стазом.
Фајгенбаум је претпоставио да лек који инхибира овај пут може помоћи његовом стању. Окренуо се леку који се зове сиролимус, који инхибира овај пут и који се већ користи за спречавање одбацивања органа код пацијената са трансплантацијом бубрега. Фајгенбаум није имао расветљених симптома откако је почео да узима лек 2014. године.
У новој студији, Фајгенбаум и његове колеге наводе да су друга два пацијента са иМЦД-ом такође показала повећан ниво активираних Т ћелија и ВЕГФ-А пре него што су се њихови симптоми погоршали. Након лечења сиролимусом, оба пацијента су такође показала трајну ремисију. До сада су оба пацијента прошла 19 месеци без рецидива.
"Наши налази су први који повезују Т ћелије, ВЕГФ-А и пут ПИ3К / Акт / мТОР до иМЦД", рекао је Фајгенбаум у изјави. "Оно што је најважније, ови пацијенти су се побољшали када смо инхибирали мТОР. Ово је пресудно, јер нам даје терапеутски циљ за пацијенте који не реагују на силтукимаб."
Иако су нови налази обећавајући, у истраживању су учествовала само три пацијента и биће потребна већа испитивања како би се показало да је овај лек ефикасан третман за иМЦД. Убрзо, Фајгенбаум и његове колеге планирају да започну клиничко испитивање сиролимуса на 24 пацијента са иМЦД-ом.
- 10 најчуднијих медицинских студија (у новијој историји, то је то)
- 14 Најбизарнија научна открића
- 12 Невероватне слике у медицини
Првобитно објављено дана Ливе Сциенце.
