У првом таквом клиничком испитивању, истраживачи су користили алат за уређивање гена ЦРИСПР како би прецизно прилагодили ДНК имунолошких ћелија људи, у нади да ће се борити против рака.
Прелиминарни подаци овог испитивања показују да је ова техника сигурна за употребу код пацијената са раком.
"Ово је доказ да са сигурношћу можемо да радимо уређивање гена ових ћелија", изјавио је за Ассоциатед Пресс коаутор студије др Едвард Стадтмауер, професор онкологије на Универзитету у Пенсилванији.
Ипак, "овај третман није спреман за прво време", додао је Стадтмауер у интервјуу за НПР. "Али то је дефинитивно веома обећавајуће."
До сада су само три пацијента примила пионирску терапију - двоје са карциномом крви званим мултипли мијелом и један са саркомом, карциномом везивног ткива, наводи се у саопштењу Универзитета у Пенсилванији. Истраживачи су успели да безбедно уклоне, измене и врате ћелије у тела пацијената. Сигурност је мерена у погледу нежељених ефеката, а аутори су открили да нема озбиљних нуспојава од лечења.
Клиничко испитивање фазе И, попут овог, обично укључује само неколико пацијената, према Америчком удружењу за борбу против рака. Мало испитивање има за циљ да утврди како тело реагује на нови лек и да ли пацијенти осећају нежељене реакције. Испитивања у првој фази не односе се на то да ли лек заправо делује на лечење стања - то питање се јавља у каснијим испитивањима. Како сада стоји, студија ЦРИСПР сугерише да је нова терапија рака најмање безбедна за три особе, забрањујући још података.
"Баш сам узбуђена због овога", рекла је Јеннифер Доудна, биохемичарка са Калифорнијског универзитета у Берклију, чији је тим први открио и развио ЦРИСПР технику, за НПР. (Доудна није била укључена у тренутну студију.)
ЦРИСПР омогућава научницима да сечу одређене фрагменте ДНК из ћелијског генетског кода и по жељи их залепе у нове. Стадтмауер и његови колеге примијенили су ову технику на Т ћелије, врсту белих крвних зрнаца који нападају болесне и канцерогене ћелије у телу. Рак користи неколико трикова да се склизне испод радара Т-ћелија, али користећи ЦРИСПР, истраживачи имају за циљ да помогну имуним ћелијама да уоче неухватљиве туморе и да их уклоне.
Техника подсећа на другу терапију рака, познату као "ЦАР Т", која такође опремља имунолошке ћелије новим алатима да се закаче на туморе, али не користи ЦРИСПР, саопштено је из Националног института за рак.
У новој студији, научници су први користили ЦРИСПР да би извукли три гена из ДНК имуних ћелија. Два гена садрже упутства за изградњу структура на ћелијској површини која је спречавала Т ћелије да се правилно везују за тумор, наводи се у саопштењу универзитета. Трећи ген дао је упутства за протеин назван ПД-1, својеврсни "искључени прекидач" који ћелије рака лете да зауставе нападе имуних ћелија.
"Наша употреба ЦРИСПР-а за уређивање усмерена је на побољшање ефикасности генске терапије, а не на уређивање ДНК пацијента", изјавио је у изјави ко-аутор др Царл Јуне, професор имунотерапије на Универзитету у Пенсилванији.
Уз ова прилагођавања, истраживачи су користили модификовани вирус да би поставили нови рецептор на Т ћелије пре него што су их убризгали назад у пацијенте. Нови рецептор треба да помогне ћелијама да лоцирају и нападају ефикасније. До сада су измењене ћелије преживеле унутар тела пацијената и множиле су се како је планирано, рекао је Стадтмауер агенцији АП. Међутим, није јасно хоће ли и када ћелије покренути летални напад на рак пацијената, додао је.
Два до три месеца након лечења, рак једног пацијента се наставио погоршавати, као и пре третмана, а други је остао стабилан, пренео је АП. Трећа пацијенткиња прерано је примљена на лечење да би се проценила њена реакција. У међувремену, истраживачи имају за циљ да ангажују још 15 пацијената на испитивању како би проценили безбедност технике и њену ефикасност у уклањању карцинома. Рани резултати безбедности биће представљени следећег месеца на састанку Америчког удружења за хематологију у Орланду на Флориди, наводи се у саопштењу универзитета.
"Желели бисмо више пацијената и дуже праћење да заиста позову да је употреба ЦРИСПР-а безбедна. Али подаци су сигурно охрабрујући", рекао је др Мицхел Саделаин, имунолог у Мемориал Слоан Кеттеринг Центру за канцер у Новом Иорк, рекао је за НПР. "За сада је тако добро - али још увек је рано."
Студију је делимично финансирала биотехничка компанија Тмунити Тхерапеутицс. Неки од аутора студије и Универзитет у Пенсилванији имају финансијски удео у овој компанији, пренео је АП.
